บทนำ: โรคมะเร็งเนื้อเยื่อในระบบทางเดินอาหาร (GIST) เป็นโรคที่มีความชุกประมาณ 10-20 คนต่อประชากร 1,000,000 คน สำหรับประเทศไทย ตามบัญชียาหลักแห่งชาติ พ.ศ. 2551 ฉบับแก้ไขเพิ่มเติมเรื่องบัญชี จ๒ มีการกำหนดแนวทางการรักษาผู้ป่วย GIST ด้วยยา imatinib ที่ขนาด 400 mg ต่อวัน ด้วยการให้ยา imatinib ในขนาดสูง และยาทางเลือกอื่น เช่น sunitinib ถูกแนะนำโดยแนวทางเวชปฏิบัติในหลายประเทศ ผู้กำหนดนโยบายในประเทศไทยจึงต้องการข้อมูลความคุ้มค่าของการใช้ยาดังกล่าวและผลกระทบด้านงบประมาณเพื่อใช้ประกอบการตัดสินใจในการพัฒนาบัญชียาหลักแห่งชาติ วัตถุประสงค์: เพื่อการประเมินความคุ้มค่าและผลกระทบด้านงบประมาณของให้ยา imatinib และ sunitinib สำหรับผู้ป่วยมะเร็งเนื้อเยื้อในระบบทางเดินอาหาร (GIST) ที่ไม่สามารถผ่าตัดได้หรือมีการแพร่กระจายของโรค รวมถึงผลกระทบด้านงบประมาณในการรักษาผู้ป่วยกลุ่มนี้ วิธีการศึกษา: การศึกษานี้เป็นการวิเคราะห์ต้นทุนอรรถประโยชน์ด้วยแบบจำลองมาร์คอฟ เพื่อประเมินต้นทุนและผลได้ด้านสุขภาพ ในการรักษาผู้ป่วย GIST โดยตัวแปรที่ใช้ในแบบจำลองประกอบด้วย ความน่าจะเป็นในการลุกลามและการเสียชีวิตของผู้ป่วยได้มาจากการทบทวนวรรณกรรมและการวิเคราะห์เชิงอภิมาน ต้นทุนการรักษาพยาบาล ประกอบด้วย ข้อมูลราคายามาจากราคายาที่บริษัทเสนอเพื่อบรรจุในบัญชียาหลักแห่งชาติ เมื่อวันที่ 30 ตุลาคม 2553 ข้อมูลต้นทุนการรักษาพยาบาลอื่นๆที่เกี่ยวข้องมาจากการวิเคราะห์ฐานข้อมูลของสำนักงานกลางสารสนเทศบริการสุขภาพ และข้อมูลต้นทุนทางตรงที่ไม่ใช่ทางการแพทย์และข้อมูลทางอ้อม มาจากการสัมภาษณ์ผู้ป่วย ข้อมูลต้นทุนทั้งหมดจะถูกนำมาปรับเป็นค่าเงินปี 2554 โดยใช้ดัชนีราคาผู้บริโภค ตัวแปรด้านอรรถประโยชน์ของผู้ป่วย GIST ถูกเก็บจากผู้ป่วยด้วยแบบเก็บข้อมูล EQ5D ตัวแปรดังกล่าวข้างต้นถูกนำมาใช้วิเคราะห์ต้นทุนและอรรถประโยชน์ของผู้ป่วยจนกระทั้งเสียชีวิต ด้วยอัตราปรับลด 3% ตามที่แนะนำไว้ในคู่มือการประเมินเทคโนโลยีด้านสุขภาพสำหรับประเทศไทย การวิเคราะห์ความไวแบบทางเดียวและแบบความน่าจะเป็นถูกนำมาใช้เพื่อประเมินความไม่แน่นอนของตัวแปรที่นำมาวิเคราะห์ ทั้งนี้การประเมินกำหนดแนวทางเลือกของการรักษาดังต่อไปนี้ 1. แนวทางการรักษาในปัจจุบัน เป็นแนวทางตามข้อกำหนดในบัญชียาหลักแห่งชาติ พ.ศ. 2551 ซึ่งกำหนดให้ใช้ imatinib 400 mg/วัน หากไม่สามารถคุมอาการได้ให้หยุดใช้ยา แล้วเปลี่ยนมาเป็นการรักษาแบบประคับประคอง ซึ่งใช้เป็นแนวทางที่นำมาเปรียบเทียบกับทางเลือกอื่น 2. แนวทางการรักษา โดยเริ่มจาก imatinib 400 mg/วัน เมื่อผู้ป่วยมีการลุกลามของโรคให้เพิ่มขนาดยา imatinib เป็น 600-800 mg/วัน หากยังคงมีการลุกลามของโรคให้หยุดใช้ยา เปลี่ยนมาเป็นการรักษาแบบประคับประคอง 3. แนวทางการรักษา โดยเริ่มจาก imatinib 400 mg/วัน เมื่อผู้ป่วยมีการลุกลามของโรคให้เพิ่มขนาดยา imatinib เป็น 600-800 mg/วัน หากยังคงมีการลุกลามของโรคให้เปลี่ยนมาใช้ sunitinib 50 mg/วัน หากยังคงมีการลุกลามของโรคให้หยุดใช้ยา เปลี่ยนมาเป็นการรักษาแบบประคับประคอง 4. แนวทางการรักษา โดยเริ่มจาก imatinib 400 mg/วัน เมื่อผู้ป่วยมีการลุกลามของโรคให้ปรับมาใช้ sunitinib 50mg/วัน หากยังคงมีการลุกลามของโรคให้หยุดใช้ยา เปลี่ยนมาเป็นการรักษาแบบประคับประคอง ผลการศึกษา: ผลการศึกษาพบว่าการรักษาทางลือกไม่มีแนวทางใดคุ้มค่าที่ความเต็มใจจ่าย 120,000 บาทต่อปีสุขภาวะ เมื่อเปรียบเทียบกับการรักษาที่ปฏิบัติอยู่ในปัจจุบันตามข้อกำหนดในบัญชียาหลักแห่งชาติ พ.ศ. 2551 (แนวทางที่ 1) ซึ่งระบุให้ใช้ imatinib 400 mg ต่อวัน หากไม่สามารถคุมการลุกลามให้หยุดยาแล้วเปลี่ยนมาเป็นการรักษาแบบประคับประคอง โดยค่าอัตราส่วนต้นทุนประสิทธิผลส่วนเพิ่มของการรักษาทางเลือกตามแนวทางที่ 2, 3 และ 4 พบว่ามีค่า ICER อยู่ที่ 4.5, 3.9 และ 2.5 ล้านบาทต่อปีสุขภาวะ อย่างไรก็ตาม หากมีการเจรจาต่อรองราคา sunitinib ให้ลดราคาลงจากเดิมที่ 1,377 บาท ต่อ 12.5 mg เป็นราคา 53 บาท ต่อ 12.5 mg แนวทางการรักษาที่ 4 สามารถเป็นแนวทางที่คุ้มค่าที่ระดับความเต็มใจจ่ายดังกล่าวได้เช่นกัน ทั้งนี้จะทำให้ภาระงบประมาณต่อปีในการรักษาด้วยยา sunitinib ลดลงจาก 123-177 ล้านบาท เหลือ 5.5-9.9 ล้านบาท สรุปผลการศึกษา: จากผลการศึกษานี้พบว่าแนวทางการรักษาทางเลือกไม่มีความคุ้มค่า ณ ความเต็มใจจ่ายที่กำหนดเมื่อเปรียบเทียบกับการรักษาในปัจจุบันตามข้อกำหนดในบัญชียาหลักแห่งชาติ พ.ศ. 2551 อย่างไรก็ตามแนวทางการรักษาทางเลือกด้วยยา Sunitinib กรณีที่เกิดการลุกลามจากการใช้ Imatinib 400 mg จะทำให้มีคุณภาพชีวิตเพิ่มขึ้นอีกประมาณ 0.69 ปีสุขภาวะ จึงเสนอให้ต่อรองราคายา Sunitinib ให้เหลือ 53 บาท ต่อ 12.5 mg พร้อมทั้ง พิจารณาความพร้อมในการแบกรับภาระงบประมาณที่จะเพิ่มขึ้นจากงบประมาณปัจจุบัน ราว 5.5-9.9 ล้านบาทต่อปี ในระยะเวลา 5 ปี