รายงานฉบับสมบูรณ์ โครงการพัฒนาทางเลือกเชิงนโยบายเพื่อสนับสนุนการตัดสินใจเบิกจ่ายสำหรับมาตรการที่มีราคาแพงในระบบสุขภาพภาครัฐของประเทศไทย

ความก้าวหน้าทางด้านวิทยาศาสตร์ขั้นสูงที่เกี่ยวข้องกับยีนส์ เซลล์และเนื้อเยื่อ ทำให้เกิดนวัตกรรมสำหรับการรักษาโรคที่ไม่เคยรักษาให้หายขาดหรือกลับมามีคุณภาพชีวิตที่เกือบเท่ากับคนปกติ และเนื่องจากเป็นนวัตกรรมเทคโนโลยีขั้นสูงที่ใช้กับผู้ป่วยจำนวนน้อยและมีผลการรักษาที่ดีมาก ทำให้บริษัทผู้ผลิตนวัตกรรมที่เรียกว่า advanced therapies medicinal products (ATMPs) ได้ตั้งราคานวัตกรรมไว้ค่อนข้างสูงมาก เช่น Zolgensma ที่เป็นการรักษาด้วยยีนส์สำหรับโรค neuromuscular disorder ในเด็กเล็กให้หายขาดได้ด้วยการฉีดเพียงครั้งเดียว บริษัทผู้จำหน่ายกำหนดราคาขายไว้ที่ 2.1 ล้านเหรียญสหรัฐ หรือเกือบ 70 ล้านบาทต่อการรักษาผู้ป่วยหนึ่งราย ซึ่งยาที่มีราคาใกล้เคียงกันนี้ได้ทยอยออกสู่ท้องตลาดหรืออยู่ในขั้นตอนการขอขึ้นทะเบียนในประเทศไทย ซึ่งคาดว่าในอนาคตจะมีจำนวนเพิ่มมากขึ้นเรื่อย ๆ

งานวิจัยนี้มีวัตถุประสงค์เพื่อสนับสนุนกลไกในการพัฒนาทางเลือกเชิงนโยบายสำหรับการเบิกจ่ายนวัตกรรมรักษาโรคขั้นสูงที่มีราคามหาแพงที่มีอยู่และกำลังเกิดขึ้นใหม่ในประเทศไทย โดยใช้วิธีการศึกษา ดังนี้ 1) การทบทวนวรรณกรรมแบบกำหนดขอบเขต (Scoping review) เพื่อกำหนดนิยามของนวัตกรรมในกลุ่มนี้เพื่อใช้ประโยชน์เชิงนโยบาย 2) การถอดบทเรียนในต่างประเทศที่เริ่มมีการใช้นวัตกรรมกลุ่มนี้ ได้แก่ อังกฤษ สกอตแลนด์ ออสเตรเลีย แคนาดา สิงคโปร์ เกาหลีใต้ และประเทศที่อยู่ในขั้นตอนการเตรียมการเช่นเดียวกับประเทศไทย คือ มาเลเซีย 3) การทบทวนนวัตกรรมที่กำลังจะเกิดขึ้นในอนาคตอันใกล้ รวมถึงการประเมิน พิจารณาคัดเลือก การต่อรองราคาและการประเมินผลติดตาม 4) การประชุมหารือกับผู้เชี่ยวชาญและผู้มีส่วนได้เสียในระดับนานาชาติและในระดับประเทศ เพื่อสังเคราะห์เป็นข้อเสนอเชิงกลยุทธ์สำหรับประเทศไทย