Policy Brief ฉบับที่ 175: การประเมินความคุ้มค่าของการขยายสิทธิการรักษาผู้ป่วยโรคโกเช่ร์ด้วยเอนไซม์ทดแทน

• ปัจจุบันการรักษาโรคโกเซ่ร์ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมหายากอยู่ในชุดสิทธิประโยชน์เฉพาะผู้ป่วยชนิดที่ 1 ขณะที่ผู้ป่วยในประเทศไทยส่วนใหญ่เป็นผู้ป่วยชนิดที่ 3b ที่มีอาการรุนแรงมากกว่า เพราะผู้ป่วยมีอาการทางสมองร่วมด้วย การรักษาในปัจจุบันยังไม่ครอบคลุมผู้ป่วยกลุ่มนี้ จึงเป็นที่มาของการศึกษาเพื่อขยายสิทธิในการรักษาด้วยเอนไซม์ทดแทนสำหรับผู้ป่วยชนิดที่ 3b
• หากบริษัทยาลดราคาลงจากปัจจุบันประมาณ 50-60% จะทำให้การขยายสิทธิประโยชน์ด้านยารักษาผู้ป่วยชนิดที่ 1 และ 3b มีความคุ้มค่าสำหรับประเทศไทย
• การเพิ่มอัตราการปลูกถ่ายไขกระดูกหลังการรักษาด้วยเอนไซม์ นอกจากจะทำให้นโยบายการรักษาโรคโกเช่ร์มีความคุ้มค่า ยังช่วยลดผลกระทบงบประมาณของประเทศได้มาก

ศึกษาข้อมูลเพิ่มเติมการเกี่ยวกับการประเมินความคุ้มค่าของการขยายสิทธิการรักษาผู้ป่วยโรคโกเช่ร์ด้วยเอนไซม์ทดแทนได้ในเอกสารด้านล่างนี้