รายงานฉบับสมบรูณ์ เรื่อง การประเมินต้นทุนอรรถประโยชน์และผลกระทบด้านงบประมาณของการรักษาผู้ป่วยโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดไม่มีอาการทางซิสเต็มมิกด้วยการรักษามาตรฐานร่วมกับยาชีววัตถุ

โรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดไม่มีอาการทางซิสเต็มมิก หรือ non-systemic juvenile idiopathic arthritis (non-sJIA) เป็นประเภทหนึ่งของโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็ก (juvenile idiopathic arthritis; JIA) ตามแนวทางการวินิจฉัยกลุ่มโรค JIA ผู้ป่วยมักเริ่มมีอาการก่อนอายุ 16 ปี ซึ่งในปัจจุบันยังไม่ทราบถึงสาเหตุและปัจจัยกระตุ้นการเกิดโรคอย่างชัดเจน สำหรับแนวทางการรักษาโรค JIA ในประเทศไทย ยาต้านอักเสบที่ไม่ใช่สเตียรอยด์ (nonsteroidal anti-inflammatory drugs; NSAIDS) ยาสเตียรอยด์ทั้งชนิดฉีดและรับประทาน (systemic corticosteroids) และยาปรับเปลี่ยนการดำเนิน โรครูมาตอยด์ที่ไม่ใช่สารชีวภาพ (non-biologic disease-modifying antirheumatic drugs; DMARDS) เป็นยาหลักที่ใช้ในการรักษาโรคดังกล่าวและครอบคลุมโดยหลักประกันสุขภาพแห่งชาติ รวมถึงบรรจุอยู่ในบัญชียาหลักแห่งชาติ แต่ยาเหล่านี้มีข้อจำกัดในด้านประสิทธิภาพเนื่องจากผู้ป่วยบางส่วนไม่ตอบสนองต่อการรักษาและยาบางกลุ่มมีผลข้างเคียงที่รุนแรงเมื่อใช้ติดกันเป็นเวลานาน กรอบแนวคิดการรักษาในปัจจุบันจึงเริ่มแนะนำให้ใช้ยาชีววัตถุ (biologic agents) แต่ยาใหม่มักมีข้อมูลด้านประสิทธิภาพและความปลอดภัยค่อนข้างจำกัดรวมถึงมีราคาสูง ในบริบทของประเทศไทยมีการใช้ยาชีววัตถุในกลุ่ม turor necrosis factor alpha(TNF-α) inhibitors เพื่อรักษาโรค non-sJIA แต่ยานี้ยังไม่อยู่ในบัญชียาหลักแห่งชาติ ผู้ป่วยและครอบครัวจึงต้องแบกรับภาระค่ายาเอง คณะทำงานผู้เชี่ยวชาญแห่งชาติด้านการคัดเลือกยาสาขาออร์โธปีดิกส์และโรคข้อจึงเสนอยาดังกล่าวเข้าสู่บัญชียาหลักแห่งชาติ ทั้งนี้ ยาดังกล่าวยังไม่เคยผ่านการประเมินความคุ้มค่าทางการแพทย์ในข้อบ่งใช้สำหรับรักษาผู้ป่วย non -sJIA ที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษามาตรฐาน คณะอนุกรรมการพัฒนาบัญชียาหลักแห่งชาติจึงมอบหมายคณะทำงานด้านเศรษฐศาสตร์สาธารณสุข ดำเนินการจัดทำข้อมูลทางด้านเภสัชเศรษฐศาสตร์เพื่อประกอบการพิจารณายาชีววัตถุกลุ่ม TNF-α inhibitors ไว้ในบัญชียาหลักแห่งชาติ

รายงานวิจัยฉบับนี้มีวัตถุประสงค์เพื่อรายงานผลการประเมินต้นทุนอรรถประโยชน์และการวิเคราะห์ผลกระทบด้านงบประมาณของการใช้ยาชีววัตถุกลุ่ม TNF-α inhibitors ร่วมกับการรักษามาตรฐาน เพื่อรักษาโรคข้ออักเสบไม่ทราบสาเหตุในเด็กชนิดไม่มีอาการทางซิสเต็มมิก โดยผลการศึกษาสามารถนำไปใช้ประโยชน์ในการตัดสินใจเชิงนโยบายได้ต่อไป ทั้งนี้ คณะผู้วิจัยไม่มีผลประโยชน์จากภายนอกหรือผลประโยชน์ส่วนตนที่ส่งอิทธิพลต่องานวิจัยที่ได้รับมอบหมาย ทั้งผลประโยชน์ด้านการเงิน หน้าที่การงาน และทางวิชาชีพ