ผลกระทบจากการเปลี่ยนแปลงนโยบายการบำบัดทดแทนไตในประเทศไทย และความสำคัญของการคงทางเลือกที่หลากหลายสำหรับผู้ป่วย
ย้อนมหากาพย์วิจัย “บีวาฯ รักษาตา” เพื่อยาที่ “ถูกลง” แต่ “ดีและปลอดภัย” เท่าเดิม
ต้องการข้อมูลเพิ่มเติม ติดต่อฝ่ายสื่อสารองค์กร HITAP
คุณเชื่อไหมว่าเรานำยารักษามะเร็งมาใช้รักษาโรคตาได้
ก่อนที่ยาแต่ละชนิดจะวางขายในตลาดแต่ละประเทศ ต้องมีการขึ้นทะเบียนในข้อบ่งใช้ต่าง ๆ การใช้ยาชนิดนั้นในข้อบ่งใช้อื่นที่ไม่ได้ขึ้นทะเบียน ถือเป็น “การใช้ยานอกข้อบ่งใช้ (off-label use)” โดยทั่วไป การใช้ยาในลักษณะนี้เป็นแนวทางที่ควรหลีกเลี่ยง เนื่องจากส่วนใหญ่ มักเป็นการใช้โดยไม่มีหลักฐานยืนยันว่าใช้แล้วเป็นประโยชน์ และไม่มีโทษต่อผู้ป่วย
แต่ถ้าหากมีหลักฐานที่มีคุณภาพและทุกคนในสังคมยอมรับได้ ยืนยันประโยชน์ของการใช้ยานอกข้อบ่งใช้ ก็อาจเป็นข้อยกเว้น
กรณีของ “การใช้ยาบีวาซิซูแมบ (bevacizumab) ในการรักษาโรคจอตา” ถือเป็นหนึ่งในตัวอย่างที่ดีที่สุดของการใช้ยานอกข้อบ่งใช้โดยมีหลักฐานยืนยัน จนมั่นใจได้ว่าใช้ยาชนิดนี้แทนยาที่ราคาแพงลิ่วได้ โดยได้ผลและปลอดภัยไม่ต่างกัน แต่ค่าใช้จ่ายลดลงมาก
HITAP ขอเสนอเรื่องราวเบื้องหลังการตัดสินใจให้คนไทยได้ใช้ยาที่ “ดีและปลอดภัย” แต่ไม่แพงชนิดนี้ เพื่อให้เงินภาษีของประชาชนในระบบสุขภาพทั่วประเทศถูกใช้อย่างคุ้มค่าที่สุด
กว่าจะมั่นใจว่า “ดีและปลอดภัย” เท่ายาราคาแพง
โรคจอตาเป็นปัญหาใหญ่ โดยเฉพาะในผู้สูงอายุที่ร่างกายเสื่อมถอยไปตามกาลเวลา จอประสาทตาเป็นจุดรับภาพ ผู้ป่วยที่จอประสาทตามีปัญหาจึงจะมองเห็นน้อยลงเรื่อย ๆ มองเห็นภาพบิดเบี้ยว หรือเห็นภาพคล้ายมีอะไรมาบัง เป็นต้น ขึ้นอยู่กับชนิดของความผิดปกติ
การรักษามาตรฐานในอดีต ต้องใช้ “ยารานิบิซูแมบ (ranibizumab)” สนนราคาอยู่ที่เข็มละร่วม 4-5 หมื่น บาท และแน่นอนว่าหากจะให้หายขาด การรักษา (และค่าใช้จ่าย) ย่อมไม่ได้จบแค่เข็มแรก
ด้วยราคาที่สูงระดับนี้ อย่าว่าแต่คนยากจน ต่อให้เป็นมนุษย์เงินเดือนก็ยังลำบาก
โชคดีที่ในเวลาต่อมา จักษุแพทย์ในหลายประเทศฉุกคิดว่าอาจจะนำยาที่ถูกกว่ามาใช้แทนยารานิบิซูแมบได้ นั่นคือบีวาซิซูแมบ
ยาบีวาซิซูแมบเป็นยารักษามะเร็ง แต่ที่จักษุแพทย์คาดว่าน่าจะใช้ยาชนิดนี้รักษาโรคตาได้ เพราะรานิบิซูแมบกับบีวาซิซูแมบแทบจะเป็นเหมือนแฝดคนละฝาที่คลอดตามกันมา ยาทั้งสองผลิตโดยบริษัทเดียวกัน มีโครงสร้างทางเคมี รวมถึงกลไกการออกฤทธิ์คล้ายกัน ต่างกันเพียงมีการขึ้นทะเบียนยาด้วยข้อบ่งใช้ต่างกัน ที่สำคัญคือ ราคาต่อเข็มของบีวาซิซูแมบที่ใช้ในโรคจอตาถูกกว่าหลายเท่าตัว โดยมีราคาอยู่ที่ 500 – 1000 บาทต่อเข็มเท่านั้น
หลังจากที่มีการศึกษาในต่างประเทศหลายชิ้นเรื่องการใช้ยาบีวาซิซูแมบรักษาโรคจอตา ทีมนักวิจัยชาวไทย ประกอบด้วยนักวิจัยจากคณะแพทยศาสตร์ โรงพยาบาลรามาธิบดี และนักวิจัย HITAP จึงทบทวนวรรณกรรมอย่างเป็นระบบ เพื่อเป็นข้อมูลประกอบการตัดสินใจในการใช้ยาบีวาซิซูแมบรักษาโรคจอตาในประเทศไทย ผลการทบทวนวรรณกรรมพบว่า ยาชนิดนี้รักษาโรคจอตาได้ผลไม่ต่างจากรานิบิซูแมบ ในโรคจุดภาพชัดในจอตาเสื่อมจากเหตุสูงวัยชนิดที่มีหลอดเลือดงอกผิดปกติ (AMD) โรคจุดภาพชัดบวมน้ำจากโรดเบาหวาน (DME) ส่วนโรคจุดภาพชัดบวมน้ำจากหลอดเลือดดำที่จอตาอุดตัน (RVO) ในขณะนั้นพบว่า ยังมีหลักฐานไม่เพียงพอที่จะสรุปได้ว่ายาทั้งสองให้ผลการรักษาเท่ากัน และหลักฐานสนับสนุนจากการศึกษาทางคลินิกยังไม่เพียงพอที่จะประเมินความปลอดภัยของยา
ด้วยเหตุนี้ เมื่อปี 2555 คณะอนุกรรมการพัฒนาบัญชียาหลักแห่งชาติจึงบรรจุยาบีวาซิซูแมบเข้าบัญชียาหลักประเภท จ(2) หรือก็คือประเภทที่มีการควบคุมการสั่งใช้อย่างเข้มงวดสูงสุด เพื่อใช้รักษาโรค AMD และโรค DME เป็นประเทศแรกของโลก และปีต่อมาองค์การอนามัยโลก (WHO) ก็บรรจุยานี้ในบัญชียาจำเป็น (model lists of essential medicines) สำหรับโรคจอตาอีกด้วย
ทว่าการใช้ยาดังกล่าวยังคงเป็นลักษณะของยาใช้งานนอกข้อบ่งใช้ (off-label use) ซึ่งเป็นการใช้ยาในสรรพคุณที่อยู่นอกเหนือจากที่มีการจดทะเบียน ทำให้การใช้ยายังคงต้องมีการติดตามศึกษาเพื่อเป็นหลักฐานว่ายานั้นดีจริง ปลอดภัยจริงในบริบทของสังคมไทย
HITAP ร่วมกับชมรมจอตา ราชวิทยาลัยจักษุแพทย์ฯ ได้รับการสนับสนุนทุนวิจัยจากทางสถาบันวิจัยระบบสาธารณสุข (สวรส.) สำนักงานคณะกรรมการวิจัยแห่งชาติ (วช.) ให้ศึกษาเรื่อง “การประเมินความปลอดภัยและประสิทธิผลของการฉีด bevacizumab และ ranibizumab เข้าวุ้นตาในการรักษาผู้ป่วยโรคจอตา: การศึกษาเชิงสังเกต” ต่อจากการศึกษาเกี่ยวกับประสิทธิผลของการใช้ยา “ก่อนหน้านี้ดั้งเดิมมีการศึกษาวิจัยถึงการใช้บีวาซิซุแมบนอกข้อบ่งใช้ติดต่อกันมาเรื่อย ๆ มี systematic review มี meta-analysis เราก็มารวบรวมตรวจดูว่ามันปลอดภัยหรือเปล่า? และศึกษาวิจัยในคนไทยซึ่งยังไม่เคยมีการเก็บข้อมูลอย่างจริงจังมาก่อน“ภญ.เสริมสิริ แสงรุ่งเรืองศรี นักวิจัยหลักของโครงการดังกล่าวเอ่ย
เพื่อให้การศึกษาเข้ากับบริบทของสังคมไทย ทีมวิจัยจึงเลือกใช้วิธีเก็บข้อมูลด้วยการศึกษาเชิงสังเกต คือเก็บข้อมูลจากการรักษาจริง ตามเงื่อนไขข้อจำกัดที่แพทย์และคนไข้พบในสภาพจริง เพื่อให้ได้ผลการศึกษาที่สะท้อนความจริงได้มากที่สุด โดยมีการเก็บข้อมูลจากผู้ป่วยจำนวน 6,356 คน
“ลักษณะประชากรไทยเราอาจจะไม่เหมือนหลาย ๆ ประเทศทางตะวันตก เราจึงต้องเก็บข้อมูลในคนไข้เอง ซึ่งการรักษาของเราก็ไม่เหมือนในการศึกษาที่ต้องควบคุมอย่างดี เราเลยออกแบบการศึกษาเป็นแบบเชิงสังเกต คือคุณหมอก็ให้การรักษาตามปกติแก่คนไข้ แล้วเราก็ดูว่า คนไข้ได้การรักษาแบบนี้แล้วความปลอดภัยเป็นอย่างไรบ้าง”
การศึกษาดังกล่าว พบว่า ในบริบทของสังคมไทย ยาบีวาซิซูแมบและรานิบิซูแมบมีประสิทธิผลและความปลอดภัยไม่แตกต่างกัน ในการรักษาโรค AMD,และ DME ทั้งยังพบหลักฐานในการรักษาโรค RVOเพิ่มเติมอีกด้วย สิ่งนี้เป็นเครื่องยืนยันให้ทั้งผู้ป่วยและแพทย์ใช้ยาบีวาซิซูแมบได้อย่างวางใจยิ่งขึ้น นอกจากนี้ข้อเสนอแนะเชิงนโยบายจากการศึกษาดังกล่าวยังเป็นส่วนนึงที่ส่งผลให้ในปี 2561 บัญชียาหลักแห่งชาติประกาศเพิ่มข้อบ่งใช้ในการรักษาโรค RVO เข้ามาด้วย
“ส่วนตัวก็ค่อนข้างดีใจเพราะจากงานที่เก็บข้อมูลมาจะพบว่านอกจากโรค AMD และ DME ที่อยู่ในชุดสิทธิประโยชน์แล้วก็จะมีคนไข้โรค RVO นี่แหละที่มีสัดส่วนค่อนข้างสูง”
ทั้งนี้ การขับเคลื่อนกระบวนการทั้งหมดนอกจากทีมวิจัยแล้วยังมาจากความตั้งใจดีของทีมแพทย์มากมายที่อยู่เบื้องหลัง
“รู้สึกว่าที่มาที่ไปของหลักการในเรื่องนี้มันเกิดจากความตั้งใจที่ค่อนข้างดีมากของทีมแพทย์จากราชวิทยาลัยและผู้บริหารที่มีอำนาจตัดสินใจ ไม่งั้นเรื่องนี้มันก็จะไม่เกิด แต่มันใช้เวลาค่อนข้างนานมากเลยกว่าจะเข้าไปในชุดสิทธิประโยชน์ ถ้ามีกระบวนการอะไรที่จะทำให้เร็วขึ้น มีการเก็บข้อมูลอย่างในต่างประเทศเพื่อให้เราสามารถดึงมาวิเคราะห์ได้เลย เวลาก็อาจจะทำได้เร็วกว่านี้”
แน่นอนว่าการใช้ยานอกข้อบ่งใช้ยังเป็นเรื่องควรหลีกเลี่ยง เว้นแต่จะมีหลักฐานที่หนักแน่นและมีคุณภาพเพียงพอ เช่นในกรณี “ยาบีวาซิซูแมบ” ที่เริ่มจากมีไว้รักษามะเร็งสู่การเพิ่มข้อบ่งใช้ในบัญชียาหลักแห่งชาติจนกลายเป็นยาสำหรับรักษาโรคจอตา ดังนั้นกุญแจสำคัญหนึ่งคือการวิจัยศึกษาเพื่อมั่นใจได้ว่าเราใช้ยาที่ถูกลงได้ โดยยัง “ดีและปลอดภัย” เหมือนเดิม
ติดตามอ่านงานวิจัยโครงการ “การประเมินความปลอดภัยและประสิทธิผลของการฉีด bevacizumab และ ranibizumab เข้าวุ้นตาในการรักษาผู้ป่วยโรคจอตา: การศึกษาเชิงสังเกต” ได้ที่นี่ https://www.hitap.net/research/17606 ,ติดตามอ่านจุลสาร “โรคจอตากับยาทางเลือก” ได้ที่นี่ https://www.hitap.net/documents/18545 ,การทบทวนวรรณกรรมอย่างเป็นระบบและการวิเคราะห์อภิมานของการใช้ยา Bevacizumab (Avastin®) ในการรักษาโรคจุดภาพชัดของจอตา https://www.hitap.net/research/17583
ประกาศเพิ่มข้อบ่งใช้ยาบีวาซิซูแมบสามาถรอ่านได้ที่นี่ https://www.hfocus.org/content/2018/07/16073
29 พฤศจิกายน 2561
