สเต็มเซลล์เม็ดเลือด เพื่อผู้ป่วยธาลัสซีเมียเด็ก มีความเป็นไปได้แค่ไหน?
เป็นที่ทราบกันดีว่า สำหรับผู้ป่วยโลหิตจางธาลัสซีเมียรุนแรงนั้น วิธีการรักษาเดียวในขณะนี้ที่จะทำให้หายจากโรคคือ การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด แต่เนื่องจากเป็นการรักษาที่มีค่าใช้จ่ายสูงมาก ประมาณ 6 แสน – 1 ล้านบาทสำหรับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดในแต่ละครั้ง ทั้งนี้ไม่รวมค่าใช้จ่ายอื่นๆ อย่าง ค่าเดินทาง และค่าเสียหายทางเศรษฐกิจของสมาชิกในครอบครัวที่อาจจะต้องออกจากงานมาดูแลผู้ป่วยอย่างใกล้ชิด ซึ่งเกินกว่าที่ผู้มีฐานะธรรมดาจะรับภาระไหว ถ้าได้ภาครัฐมาช่วยแบ่งเบาภาระส่วนหนึ่งให้กับผู้มีหลักประกันสุขภาพถ้วนหน้าก็คงจะดีไม่น้อย ในปีพ.ศ. 2551 HITAP ได้เริ่มทำการศึกษาความคุ้มค่าของการสนับสนุนการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดในการรักษาผู้ป่วยโลหิตจางธาลัสซีเมียชนิดรุนแรง ภายใต้ระบบหลักประกันสุขภาพถ้วนหน้า เปรียบเทียบกับการรักษาแบบเดิมคือการให้เลือดและรับยาขับเหล็กอย่างสม่ำเสมอ
เซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด หรือ hematopoietic stem cell นั้น เป็นเซลล์ที่มีสามารถ เจริญเติบโตไปเป็นเม็ดโลหิตแดง เม็ดโลหิตขาว และเกล็ดโลหิต ที่หล่อเลี้ยงอยู่ในร่างกายได้ ดังนั้นการนำเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดไปเพาะยังร่างกายของผู้ป่วยที่มีความผิดปรกติทางโลหิตขั้นรุนแรง จึงเป็นทางเลือกในการรักษาที่ได้รับการยอมรับว่ามีประสิทธิภาพโดยเฉพาะในกรณีที่ผู้ป่วยยังเป็นเด็กอายุน้อยก็ยิ่งมั่นใจว่ารักษาจนหายขาดได้
ในการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดนั้น สามารถรับเซลล์ต้นกำเนิดจาก 2 แหล่งหลักด้วยกัน คือ จากผู้บริจาคเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดซึ่งเป็นพี่น้อง และจากผู้บริจาคที่ไม่ใช่พี่น้อง การรับเซลล์ต้นกำเนิดจากจากทั้ง 2 แหล่งนั้น มีความแตกต่างกันพอสมควร ในกรณีของเซลล์ต้นกำเนิดมาจากพี่น้องนั้นจะมีความเป็นไปได้ที่เซลล์ต้นกำเนิดจะเข้ากันได้มากกว่า
ผลการศึกษาพบว่า การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดในการรักษาผู้ป่วยโลหิตจางธาลัสซีเมียชนิดรุนแรงให้กับกลุ่มผู้ป่วยอายุ 1-15 ที่มีพี่-น้องซึ่งเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดเข้ากันได้ มีความคุ้มค่ามากที่สุด ทำให้ สปสช. ตัดสินใจบรรจุการปลูกถ่ายฯ ไว้ในชุดสิทธิประโยชน์ของโครงการหลักประกันสุขภาพถ้วนหน้า
อย่างไรก็ดีประเทศไทยยังมีข้อจำกัดด้านจำนวนของสถานพยาบาลที่สามารถให้บริการปลูกถ่ายฯได้ ไม่เพียงพอกับจำนวนผู้ป่วย เพราะจากจำนวนหน่วยบริการปลูกถ่ายฯ ในกรุงเทพ 4 แห่ง และส่วนภูมิภาค 2 แห่ง สามารถให้บริการทุกโรคเฉลี่ย 22 คนต่อปี ขณะที่มีจำนวนผู้ป่วยที่จำเป็นต้องได้รับการรักษาเฉพาะผู้ป่วยธาลัสซีเมียรุนแรงอย่างเดียวกว่า 4 พันคนต่อปี ทั้งนี้ยังไม่รวมโรคอื่นที่ต้องรักษาด้วยวิธีดังกล่าว
ในปี พ.ศ.2554 HITAP จึงได้ทำการศึกษาต่อเนื่องเรื่องความเป็นไปได้ของการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดในการรักษาผู้ป่วยธาลัสซีเมียชนิดรุนแรงในระบบหลักประกันสุขภาพถ้วนหน้า โดยทำการสัมภาษณ์เก็บข้อมูลเชิงลึกอย่างละเอียดกับตัวอย่างผู้ป่วยโรคโลหิตจางธาลัสซีเมียชนิดรุนแรงที่ประสบความสำเร็จในการถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือด จากโรงพยาบาลศิริราช และโรงพยาบาลรามาธิบดี
ผลการศึกษาพบว่าถึงแม้ในอีก 5 ปี ข้างหน้าประเทศไทยสามารถขยายบริการปลูกถ่ายฯได้เฉลี่ย 100 คนต่อปีในทุกโรค แต่ผู้ป่วยก็ยังไม่สามารถเข้าถึงบริการปลูกถ่ายฯ อย่างเสมอภาคแม้ว่าการรักษานี้จะอยู่ในสิทธิหลักประกันสุขภาพถ้วนหน้า ดังนั้นควรมีการกำหนดเกณฑ์ที่เป็นไปในแนวทางเดียวกันทั้งประเทศ ในการคัดเลือกผู้ป่วยที่เหมาะสมให้เข้ารับการปลูกถ่ายฯ อีกทั้งปรับปรุงระบบคัดกรองคู่สมรสก่อนมีบุตรให้มีประสิทธิภาพมากขึ้น เพื่อลดจำนวนผู้ป่วยรายใหม่ในแต่ละปี